Ipsen : revue prioritaire pour palovarotène aux Etats-Unis

Le palovarotène, molécule issue du rachat par Ipsen de la biotech québécoise Clementia Pharmaceuticals, pourrait enfin décrocher une autorisation de mise sur le marché étasunien, après un développement clinique semé d'embuches qui a amené le groupe pharmaceutique tricolore à déprécier dans ses comptes l'essentiel de la valeur de son acquisition.

Le groupe pharmaceutique fondé en 1929 par Henri Beaufour (renommé Ipsen en 2003) a annoncé mercredi que l'autorité sanitaire américaine (FDA) avait accordé une revue prioritaire à la demande d’approbation de ce médicament expérimental -sauf au Canada, seul pays à l'avoir homologué jusqu'à présent, où il est commercialisé sous le nom Sohonos- pour le traitement des patients atteints de fibrodysplasie ossifiante progressive (FOP), une maladie génétique ultra-rare surnommée "maladie de l'homme de pierre", qui se manifeste par une formation osseuse extra-squelettique.

Spécifiquement, Ipsen demande l’approbation du palovarotène pour la prévention de l’ossification hétérotopique (OH, formation osseuse anormale). La date prévue de réponse, conformément aux délais de soumissions réglementaires est le 29 décembre 2022.

"L’acceptation par la FDA du dépôt de dossier de demande d’approbation du palovarotène marque une étape importante pour les personnes souffrant de FOP aux États-Unis, où aucune option de traitement approuvée n’existe aujourd’hui pour cette maladie génétique ultra-rare, progressive et invalidante", a expliqué Howard Mayer, directeur de la Recherche et du Développement chez Ipsen. "Résolument engagés envers la communauté FOP, nous espérons que la revue prioritaire constituera un pas de plus vers la mise à disposition d’un traitement indispensable pour les personnes atteintes de FOP, dès que possible".

En janvier 2022, Santé Canada a été la première autorité réglementaire à approuver le traitement pour réduire la formation d’OH chez l’adulte ainsi que l’enfant âgé de 8 ans et plus pour les filles et de 10 ans et plus pour les garçons atteints de FOP. Sohonos est approuvé au Canada à la fois pour le traitement chronique et épisodique (poussées) de la FOP. Une demande d’autorisation de mise sur le marché a également été déposée dans l’UE en 2021 pour le palovarotène. Les réponses aux questions soulevées par l’EMA ont été soumises en juin 2022, conformément au processus réglementaire en cours. Ipsen prévoit de soumettre des demandes supplémentaires auprès d’autres organismes réglementaires dès que possible.

La FOP a une prévalence estimée à 1,36 par million d’individus. Initialement, le groupe envisageait également de développer le palovarotène sur les ostéochondromes multiples (OM), maladie seulement "rare" (1 pour 50.000, plus fréquente donc que la FOP) caractérisée par des tuméfactions osseuses, causant des difformités et des troubles fonctionnels. En 2019, la société avait été contrainte de suspendre les essais en raison de cas de fermeture précoce du cartilage de croissance chez des enfants traités par palovarotène. Schématiquement, le cartilage de croissance permet au squelette définitif de se mettre en place en jouant un rôle de tampon pour absorber les déformations ou déséquilibres pendant la croissance de l'individu, laquelle peut connaître des à-coups. Or normalement la fermeture du cartilage n'intervient qu'un peu après que la croissance soit achevée. Cet effet secondaire doit cependant être mis en balance avec la gravité de la FOP, rapidement invalidante et diminuant fortement l'espérance de vie.

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